背景：尽管甲氨蝶呤（MTX）是公认的治疗类风湿关节炎（RA）的一线改善病情抗风湿药物（DMARD），但其处方剂量存在很大的异质性，常常不是最佳的。
目的：评价2年日常临床工作中早期RA患者最佳MTX剂量对症状和结构的影响。
方法：纳入ESPOIR队列研究中符合ACR-EULAR（美国风湿病学会/欧洲抗风湿病联盟）RA分类标准的且MTX作为首选DMARD治疗药物的早期关节炎患者。最佳MTX剂量定义为前3个月每周≥10mg，28关节疾病活动度评分无缓解则在6个月时逐步加量至≥20mg/周或0.3mg/kg/周。使用校正变量的广义logistic回归评价接受或者未接受最佳MTX治疗剂量对患者症状或结构改变的有效性。
结果：在第一年的随访中，314例RA患者（53%）MTX作为首选DMARD（平均剂量2.2±3.8mg/周）。只有26.4%（n=76）使用最佳MTX剂量。校正后，最佳与非最佳甲氨蝶呤剂量相比在1年ACR-EULAR缓解率（OR4.28 (95% CI 1.86 至 9.86)）和维持正常功能（健康调查评估≤0.5；1年OR4.36（95% CI 2.03 至 9.39））上更有效，而在放射学进展方面无影响。第二年的结果类似。
结论：2年期间最佳MTX剂量较非最佳剂量在早期关节炎缓解和日常活动功能改善方面更有效，而在放射学进展方面无影响。